背景:Resmetirom已获批用于治疗MASH F2-F3期纤维化。本研究对接受Resmetirom治疗的MASH患者进行健康相关生活质量(HRQL)评估。
方法:参与MAESTRO-NAFLD-1研究(NCT04197479)及为期52周的开放标签扩展研究(第2年)的MASH患者,HRQL评估采用生活质量量表(LDQoL)和 CLDQ - NAFLD量表。早期MASH的磁共振成像-质子密度脂肪分数(MRI- PDFF)反应定义:较基线下降≥30%;MASH肝硬化患者较基线下降≥20%(若基线MRI- PDFF >5%)
MAESTRO-NAFLD-1研究纳入了180例MASH肝硬化患者和1143例早期MASH患者[基线MRI-PDFF≥8%,振动控制瞬时弹性成像(VCTE)≥5.5 kPa且<8.5 kPa],这些患者分别接受80 mg或100 mg的resmetirom、安慰剂或100 mg开放标签resmetirom治疗。MASH肝硬化患者的基线 HRQL 值在 CLDQ - NAFLD 全部6个维度及LDQoL的13/17个维度上均显著降低(降幅达评分范围的-15%,p<0.05)。在resmetirom治疗第一年第24周时,MASH肝硬化患者的担忧(CLDQ-NAFLD)和健康困扰(LDQoL)评分均有改善,改善幅度最高达评分范围的+4%,且这种改善持续至第52周及整个第二年(第1天、第12周、第28周)(p<0.05)。在第一年第52周时,MRI-PDFF有应答的肝硬化患者,其耻辱感评分(LDQoL)也有所改善:平均变化为+3.9分,而安慰剂组为-4.2分,差异具有统计学意义(p=0.042)。接受resmetirom治疗的早期MASH患者在以下方面均出现改善:腹部症状和担忧(CLDQ-NAFLD)以及健康困扰(LDQoL)(改善幅度最高达评分范围的+5%);而安慰剂组未观察到类似改善(所有p>0.05)。对于MRI-PDFF有应答的早期MASH患者,其腹部症状和担忧评分改善幅度更大(最高达+6%),优于安慰剂组或无应答者。